前沿 | 《柳叶刀》发表复旦大学团队遗传性耳聋基因疗法-4188云顶集团

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语。1月25日，该项临床研究成果以长文形式发表在《柳叶刀》(the lancet)上，研究展现了基因治疗对治疗遗传性耳聋的巨大潜力，有助于推动耳聋基因治疗药物的研发和临床应用。

据了解，全球先天性耳聋患者高达2600万。新生儿中的耳聋患者60%与遗传因素也就是基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。

2022年10月，研究进入临床试验，实施了全球首例遗传性耳聋患儿的内耳基因治疗。此后，研究陆续纳入多例患者接受基因治疗。目前最长随访时间在1年以上，患儿已可进行日常对话。这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗，也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验之一。【来源：《 人民日报 》（2024年01月31日 11 版）】